Román Latorre García, director general de Sobi Iberia: “Los medicamentos huérfanos solo representan entre un 2% y un 3% del gasto farmacéutico”

¿Puede hablarnos de sus objetivos a corto y medio plazo?

Me gustaría hablar, en primer lugar, del gran equipo humano que forma Sobi. Me ha transmitido unos valores y una cultura comunes con los que me siento identificado: buscar respuestas a los retos y demandas de las personas con enfermedades raras, los profesionales sanitarios y las administraciones. Este aspecto es importante para cumplir con nuestro propósito de transformar la vida de las personas con enfermedades minoritarias. Centrándonos en el portfolio, la hematología es la especialidad con más fortalezas y en la que más crecemos. Hemos puesto a disposición de los pacientes con Trombocitopenia Inmune Primaria una alternativa terapéutica y a muy corto plazo vamos a aportar innovación en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna. Vamos a entrar en la oncohematología y a renovar nuestro compromiso con los pacientes con hemofilia, donde siempre hemos destacado con terapias innovadoras y lo seguiremos haciendo con un nuevo fármaco. En Inmunología, venimos de desarrollar un trabajo intenso con un tratamiento para Covid-19. Estamos insistiendo en poner a disposición de los profesionales sanitarios formaciones actualizadas y en acompañar a los pacientes en su labor de educación y sensibilización. También tenemos el reto de llegar al conjunto de los pacientes con enfermedades ultrarraras como el síndrome de quilomicronemia familiar y patologías como la amiloidosis, relevante en zonas endémicas como Baleares o Huelva.

¿Qué cifras serían indicativas del alcance de las EERR en España?

Son enfermedades graves, crónicas e incapacitantes que, en un alto porcentaje, pueden comprometer la vida. Suelen presentar un alto nivel de complejidad clínica, lo que dificulta su diagnóstico. Existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades minoritarias. Solo un 5% dispone de algún tipo de diagnóstico o tratamiento. En España son alrededor de 3 millones de personas, pero el plan nacional de enfermedades raras data de 2014 y aún no se ha actualizado. En Sobi siempre fomentamos grupos de trabajo multidisciplinares para desarrollar propuestas que sirvan para su actualización y desarrollo.

¿Cómo se aborda un programa de desarrollo de nuevas terapias para EERR?

Estamos ante ensayos clínicos con pocos pacientes, con dificultad de participación. Son las cuestiones que hay que abordar. En los dos últimos años han aumentado las investigaciones en este sector. Según el último informe de Aelmhu sobre ensayos clínicos en enfermedades raras en España en 2021, el ritmo de crecimiento se situó en un 15%. Las enfermedades minoritarias acaparan el 25% de los ensayos clínicos realizados en 2022 en España, con un total de 230. Nosotros incorporamos a los representantes de pacientes en todas las fases.

¿Cómo valora la situación de equidad en el acceso a la innovación?

Como indica Feder, la Federación Española de Enfermedades Raras, el acceso a los recursos sanitarios es una de las cuestiones que más inequidad genera, incluyendo el acceso a los tratamientos. En Sobi es un tema que abordamos continuamente de forma multidisciplinar. Coincidiendo con el Día Mundial de las Enfermedades Raras, presentamos un documento para mejorar la atención de los pacientes con enfermedades raras hematológicas. En su elaboración participaron gestores, profesionales sanitarios y asociaciones de pacientes como Fedhemo y HPNE. La inequidad entre las comunidades autónomas se identificó como un factor de desequilibrio. Cada una cuenta con su propia comisión de evaluación de las innovaciones farmacológicas, lo que acaba provocando complejidad administrativa y desigualdades. Todo esto podría mejorar con una estrategia nacional que fomente la atención integral y el trabajo en red.

¿Qué opina de la estrategia de establecer modelos de acceso provisionales ante incertidumbre por escasez de pacientes?

Valoramos de manera muy positiva esta iniciativa, que se lleva demandando desde las patronales desde hace tiempo. Existe un diálogo constructivo, con un entorno de comunicación donde hay iniciativa y el Ministerio de Sanidad está analizando la necesidad de mejorar y facilitar el acceso a los medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta sus características específicas. La mayoría de los medicamentos huérfanos tienen aprobaciones condicionales por parte de la EMA, debido a la falta de alternativas y a la gravedad de cada enfermedad. Habría que estudiar cómo podemos manejar esa incertidumbre sin que suponga un obstáculo para la financiación.

¿Sería la evaluación armonizada de nuevos medicamentos en Europa mejor que el esquema actual?

La revisión del Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos y la nueva Estrategia Farmacéutica Europea son una oportunidad para encontrar cierto consenso y pensar en iniciativas y procedimientos con la colaboración de las partes implicadas, fomentando un entorno innovador, que aumente la estabilidad y la previsibilidad del sistema regulatorio o incentivando el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos. Por ejemplo, el reglamento HTA es una oportunidad para reducir las reevaluaciones y consensuar o armonizar los criterios y procedimientos en cada país. Esperamos que estos procesos den sus frutos en los próximos meses y mejoren la equidad entre el acceso a los medicamentos huérfanos en España frente a otros países del entorno europeo. En España solo se financian el 43% de las terapias, casi la mitad con restricciones. A ello hay que sumar que el tiempo de espera para lograr el precio y reembolso es de 34 meses. Afortunadamente, cada vez hay más sensibilidad a la hora de comprender la realidad de los medicamentos huérfanos, pero hay áreas de mejora. La clave es poner en contexto la enfermedad y las características de los medicamentos huérfanos. Tiene que cambiar la visión del sistema. Como indica Farmaindustria, con un procedimiento de financiación acelerado -en un período no superior a los tres meses-, con un diálogo temprano con la administración para predecir los tiempos en que el medicamento esté disponible, con criterios de evaluación y financiación según las características de cada fármaco o asegurando la recogida de datos de efectividad, incluso antes de la financiación. Los medicamentos huérfanos solo representan entre un 2% y un 3% del gasto farmacéutico total de las comunidades autónomas, pero es habitual que los gestores los valoren como un importante factor de gasto que los puede llevar a adoptar medidas que han sido concebidas para proteger la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud y que pueden acabar perjudicando a los pacientes y afectar a sus derechos.

¿Qué sería deseable en la nueva normativa española y europea?

La idea fundamental sería establecer criterios claros para evitar la inequidad y normalizar el acceso a medicamentos huérfanos. Además, la normativa podría promover soluciones a través de la colaboración de las múltiples partes interesadas; apoyar un entorno que fomente la innovación en enfermedades raras; crear un marco amplio de necesidades insatisfechas de enfermedades raras que atraiga a los desarrolladores a áreas desatendidas; respetar el concepto de beneficio significativo para los procesos de precio-reembolso a nivel de los Estados miembros; o planificar los incentivos donde se mantenga la exclusividad y se generen recompensas adicionales para incentivar a los desarrolladores de medicamentos huérfanos. En el caso de nuestro país, el PERTE y el Componente 18 del Plan de Recuperación, pueden ser una buena oportunidad para establecer un procedimiento especial de financiación de los medicamentos huérfanos, capaz de aportar transparencia y determinar un cronograma que garantice certeza y agilidad en los plazos de tramitación.