El 43% de fármacos para dolencias raras sufre restricciones de uso

El entusiasmo que se respira entre los especialistas al hablar de innovación médica en el campo de las terapias génicas, sobre todo las destinadas a tratar enfermedades raras, se topa con la realidad administrativa. Detrás de ella están disparidades como que la mitad de los nuevos fármacos para estas dolencias (medicamentos huérfanos) aprobados por las autoridades europeas no están disponibles en España, o que sobre el 43% de los que sí lo están, pesen restricciones que no tienen relación aparente con la “ficha técnica”, las utilidades clínicas y condiciones de seguridad para utilizarlos. Esas cifras las ha puesto sobre la mesa María José Sánchez, presidenta de AELMHU (Asociación Española de laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos) en el encuentro Avances en enfermedades raras: nuevos mecanismos de acción.

En el X Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, que acaba de celebrarse en Sevilla, la directora del departamento de acceso de la patronal de medicamentos innovadores (Farmaindustria), Isabel Pinero, ha señalado que algunos de estos fármacos llegan a esperar hasta 700 días para obtener la decisión favorable de financiación, y el 41% (una cifra muy próxima a la de AELMHU) están sujetos a restricciones. “Esto quiere decir que, más allá de la evaluación que hace la EMA -Agencia Europea de Medicamentos-, la financiación en España les hace un traje más pequeño a estas terapias”, ha declarado.

Farmaindustria ha presentado propuestas para solucionar esta cuestión, incluyendo uso de procedimientos acelerados, diálogo temprano entre la Administración y las compañías farmacéuticas y adopción de criterios de evaluación y financiación públicos y rigurosos, que tengan en cuenta las especificidades de estas terapias.

El entusiasmo de la comunidad científica lo certifica un análisis llevado a cabo por la compañía BioMarin entre 6.000 personas de seis países europeos. De acuerdo con sus conclusiones, aproximadamente un tercio (62%) de los encuestados están de acuerdo en que “la financiación de las terapias génicas para enfermedades raras debería ser una prioridad”.

Por otra parte, el 64% de los participantes considera que “los gobiernos deberían estar dispuestos a realizar cambios en el modo según el cual pagan los medicamentos en general para hacer frente al coste de estos tratamientos concretos” si el tratamiento reduce o elimina síntomas, incrementa la supervivencia y ahorra dinero al sistema a largo plazo cuando se compara con las terapias disponibles en la actualidad.

AELMHU presenta cada año un informe con información detallada sobre aprobaciones y disponibilidad de medicamentos para enfermedades raras en España.

En el más reciente, recogido por elEconomista, advertían que, con 3 millones de personas afectadas por enfermedades poco frecuentes, España solo pone a disposición de los pacientes la mitad de las terapias que ya se han aprobado en Europa. No obstante, ha sido en ese reciente encuentro cuando Sánchez ha destacado que, del total de terapias que sí están disponibles, el 43% solamente se financian si cumplen ciertas condiciones.

En su repaso a la situación, Sánchez ha indicado que en la Unión Europea hay 176 productos con nombre comercial y designación de medicamento huérfano, de los cuales 129 han recibido la autorización de comercialización. En España, son 111 los medicamentos huérfanos que tienen código nacional, y 56 están financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS). El año pasado, la Unión Europea concedió la designación de terapia huérfana a 20 tratamientos, y se tramitaron 19 nuevas autorizaciones de comercialización. En España, se han concedido 17 códigos nacionales a nuevos medicamentos huérfanos y 14 han sido financiados por el SNS.

Sánchez propone diseñar un nuevo modelo de evaluación de los medicamentos huérfanos que tenga en cuenta las particularidades de estos tratamientos, en línea con las valoraciones recogidas en el sondeo de BioMarin. También recomienda actuar para asegurar y mejorar la función del SNS (en recursos económicos y humanos) para abordar los nuevos retos en el sector de las enfermedades raras, y “entender los nuevos tratamientos como una inversión en salud”.

Desde el punto de vista económico, invita a tomar medidas para que España sea un país atractivo para la inversión y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras con más inversión, investigación, mayor conocimiento de las patologías y más puestos de trabajo, acciones orientadas a fomentar la llegada de nuevos tratamientos a nuestro país: “Solo el 86% de los tratamientos han llegado en 2021, mientras que en 2019 fueron el 91%”, apuntaba en el encuentro. El objetivo principal es mejorar el acceso a los tratamientos para los pacientes y reducir los tiempos de espera, con una atención de tipo integral, ágil, de calidad y segura “independiente del lugar de residencia”.

José Luis Poveda, jefe de farmacia del Hospital Politécnico La Fe de Valencia, insiste en la importancia de estar preparados para la innovación que viene en este campo.

En su experiencia, es muy importante que el personal de los centros en los cuales se aplicarán estas terapias vaya incorporando sobre todo formas multidisciplinares de trabajo, puesto que las terapias complejas implican muchas veces que se involucren profesionales expertos en distintas disciplinas. Ofreciendo una panorámica general, solamente contando con estudios en curso de la industria farmacéutica, hay 1.320 trabajos con terapias celulares, genéticas y de tejidos que llevan camino de desarrollarse en un futuro no muy lejano.

Entre los nuevos mecanismos de acción se abordaron en el encuentro los avances para enfermedades raras basados en ARN de interferencia, sobre los cuales expuso su visión José Antonio Martín Conde, jefe de servicio de farmacia del Hospital Universitario La Candelaria de Tenerife.