Por un acceso más efectivo a los medicamentos huérfanos
Los días mundiales e internacionales son jornadas conmemorativas que tienen como objetivo concienciar de causas que requieren una mayor atención y dedicación por parte de la sociedad. Son días que, en el fondo, desearíamos que no tuvieran que existir en absoluto, porque eso significaría que la problemática en cuestión está resuelta. Es el caso del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que este año no bisiesto hemos celebrado a lo largo del día 28 de febrero.
En el marco de la Unión Europa, se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a 1 persona de cada 2.000. Dentro de ese parámetro, se calcula que actualmente existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades que encajan en esa categorización.
En base a los datos que publica la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), en España viven más de 3 millones de personas con alguna enfermedad minoritaria. De esas enfermedades, a día de hoy se han investigado aproximadamente un 20% y solamente un 5% de ellas tienen tratamiento: los denominados medicamentos huérfanos.
Se trata de terapias que se han desarrollado con el objetivo de diagnosticar, prevenir o tratar a pacientes que sufren alguna de esas enfermedades minoritarias, y para los cuales no existen otras alternativas terapéuticas.
Desde que la Unión Europea desarrolló un Reglamento para medicamentos huérfanos, algo que sucedió en el año 2000, el número de tratamientos para pacientes con enfermedades raras se ha multiplicado por 23. A consecuencia de ello, estos tratamientos han beneficiado a más de 6 millones de personas en el contexto de la Unión Europa.
Si tenemos en cuenta que en la actualidad existen más de 2.000 principios activos a los cuales las autoridades de la UE han concedido la designación de medicamento huérfana, podríamos decir que el futuro es esperanzador, pero no por ello debemos dejar de ser prudentes.
El Reglamento se encuentra actualmente en fase de revisión. Es una herramienta que ha contribuido de forma significativa a facilitar el desarrollo y la puesta a disposición de estos medicamentos para los pacientes con enfermedades raras. Sin embargo, necesitamos encarar los retos que presenta el tratamiento de las enfermedades raras desde una perspectiva más amplia, con avances hacia un ecosistema en el cual se fomente la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos que ayuden a satisfacer las necesidades de los pacientes sin alternativa terapéutica.
También es de una importancia crucial consegiur que todos los medicamentos autorizados lleguen a los pacientes de forma rápida y equitativa.
Como muestra el último Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos de AELMHU (Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos), con los últimos datos recabados a 31 de diciembre de 2021, la Unión Europea cuenta con un total 129 productos huérfanos que disponen de autorización para su comercialización. Sin embargo, a nuestro país han llegado 111. Por otro lado, solamente la mitad de estos se han acabado incorporando al Sistema Nacional de Salud (SNS).
En la actualidad, existe un total de 18 tratamientos para enfermedades raras (medicamentos huérfanos) que disponen de autorización de comercialización pero aún no han llegado a España.
A pesar de que la decisión de lanzar un tratamiento en un país es algo que compete a la compañía farmacéutica titular de cada terapia, en AELMHU consideramos necesario llevar a cabo una reflexión sobre cuáles son los posibles motivos que podrían estar detrás de esta una decisión de este tipo.
Mientras que en el año 2019 llegaban a España el 91% de los productos autorizados para su comercialización en el ámbito de la Unión Europea, transcurridos solamente dos años más, en 2021, este porcentaje se ha reducido de forma sustancial, siendo en el último periodo analizado del 86%.
Como asociación nos preocupa, en primer lugar, que los retrasos acaben afectando a los pacientes, pero también debemos tener presente que las demoras en las aprobaciones y la incertidumbre en cuanto al acceso puedan afectar negativamente a la inversión dedicada a la investigación a nivel nacional. Asimismo, puede resultar preocupante que las empresas que desarrollan medicamentos huérfanos, tan necesarios para las personas con enfermedades raras, se planteen la conveniencia de instalarse en España o empiecen a reconsiderar hasta qué punto es deseable permanecer en el país.
Aunque el año 2021 se han incorporado 14 nuevos medicamentos huérfanos al Sistema Nacional de Salud, hay que tener en cuenta que el 43% de ellos se han aprobado con restricciones, también es importante considerar que el tiempo medio que ha transcurrido entre su visto bueno para la población de la Unión Europea por parte de la Comisión y su incorporación en el Sistema Nacional de Salud ha sido de dos años.
Quienes trabajamos en la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), consideramos indispensable que todos los agentes involucrados en el desarrollo y financiación de los tratamientos huérfanos, reflexionemos sobre el modelo actual y trabajemos conjuntamente para encontrar una solución que permita que los pacientes con enfermedades raras -que no disponen de una alternativa terapéutica- puedan acceder a ellos de una forma más efectiva y ágil sin comprometer por ello la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud.