La mitad de las terapias para las enfermedades raras no llegan

La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) recuerda en su campaña con motivo del Día Mundial que en España alrededor de 3 millones de personas conviven con algún tipo de enfermedad poco frecuente. El 20% de los pacientes tarda 10 años o más en conseguir un diagnóstico, y solo el 5% de las enfermedades raras disponen de tratamientos adecuados. Cuando los hay, no es precisamente fácil acceder a ellos, si es que el paciente vive en España. La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), los que sirven para tratar este tipo de enfermedades, ha publicado su informe anual, advirtiendo que la mitad de las terapias a las que las autoridades europeas ya han dado el visto bueno no están disponibles en España.

El documento indica que en 2021 se produjo una cierta mejora en el acceso cuando se compara con las cifras de 2020. El año pasado se incluyeron en nuestro sistema sanitario 14 nuevos medicamentos huérfanos -en 2020 fueron solamente 5-, de modo que el número actual de medicamentos de este tipo que cuentan con financiación pública es de 56. Así, solamente el 50% de los medicamentos huérfanos que pueden recibir los pacientes con enfermedades raras que viven en la Unión Europea (129 en total) son accesibles a los pacientes en España.

Para la organización “es esencial revisar y mejorar el sistema actual para desarrollar un nuevo modelo que aporte mayor agilidad y claridad en los procesos, acortando los plazos -de aprobación-, con mayor certidumbre y consenso en las evaluaciones”.

En la falta de acceso a tratamientos ya aprobados en otros países hay una combinación de denegaciones de financiación y de retrasos, que AELMHU ilustra con el siguiente dato: de los 55 medicamentos huérfanos pendientes de una decisión sobre si se financiarán en el sistema público o no, más de la mitad (51%) llevan esperando más de tres años. Según María José Sánchez, presidenta de AELMHU, “los indicadores de acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus tratamientos han mejorado en el último año como consecuencia del esfuerzo realizado por la Administración y por la flexibilidad que las compañías han mostrado, pero tenemos que recordar que esta mejoría solamente supone recuperar los retrasos acumulados durante la pandemia”.

Anticipándose unos días al Día Mundial de las Enfermedades Raras, la patronal del sector, Farmaindustria, ha divulgado los datos del informe anual Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa elaborado por la consultora IQVIA, que en el caso de nuestro país indica que solamente 40 de cada 100 fármacos aprobados en Europa estaban disponibles en España entre los años 2016 y 2019, mientras que en Francia, Italia y Reino Unido están por encima del 70% y en Alemania superan el 90%.

En cuanto a los tiempos, la media que registra este informe es de 523 días entre la autorización europea y la resolución de la financiación en España. “A esto hay que sumar -apuntan- que el 54% de los medicamentos para enfermedades raras incluidos en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) tienen algún tipo de restricción terapéutica, es decir, que restringen el uso a ciertos grupos de pacientes”.

A finales de la semana pasada, el Ministerio de Sanidad publicó por primera vez un informe sobre el acceso a los medicamentos huérfanos en España. El documento indica que hay 131 medicamentos huérfanos aprobados en Europa. A 29 de ellos se les ha denegado la financiación en España, en 20 casos no se ha solicitado y otros 25 están siendo evaluados. De acuerdo con el Ministerio, de todos los aprobados por la Comisión Europea, el 27% de los tratamientos han sido autorizados en condiciones especiales debido a la existencia de una elevada incertidumbre clínica.

“La incertidumbre clínica genera un incremento de la complejidad en la toma de decisiones en materia de financiación y precio”, reza el texto. También indican que 2021 (realizan un análisis desde 2016) fue el año en el que ha habido más terapias de este tipo financiadas por el sistema público, y también el año en el que se han tomado decisiones sobre un mayor número de solicitudes de aprobación, un total de 21. También indican que hay 57 medicamentos huérfanos aprobados, la cifra más alta en el periodo analizado.

El informe dedica un apartado específico a los tiempos para la decisión sobre financiación y precio. En él indican que una vez que Europa da luz verde a un medicamento, para que en España se inicie el procedimiento hace falta que sea el laboratorio titular el que lo solicite. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) le asigna entonces un código nacional y la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia (DGCYF) inicia el procedimiento de estudio. Según el Ministerio, el tiempo medio desde la autorización en Europa hasta que el laboratorio solicita la autorización en nuestro país es de 180,3 días. A esto suma 107,3 días más que, según el informe es “el tiempo medio desde que se inicia el estudio de financiación y precio hasta que el laboratorio titular presenta el dossier con la primera oferta de precio”.

También destacan que, al menos, el laboratorio presenta dos ofertas, y que suelen ser entre tres y cinco ofertas en total en cada uno de los expedientes que se presentan. Continúa diciendo que el tiempo medio desde la presentación por parte del titular del dossier con la primera propuesta de precio hasta la resolución es de 320,8 días. “Es decir -prosiguen- de media transcurren 287,6 días desde que la Comisión Europea autoriza un medicamento huérfano hasta que el laboratorio titular solicita la autorización en España y presenta la primera oferta al SNS”.

En Farmaindustria razonan que el medicamento huérfano tiene unas características propias que exigirían un sistema de evaluación específico, como son el número reducido de pacientes en los ensayos clínicos; la falta de un tratamiento que sirva de comparador -muchas veces son enfermedades para las que no hay alternativas terapéuticas-, y la presentación de datos en fases tempranas debido a la urgencia de disponer de opciones para estas personas.

“A diferencia de otros países de nuestro entorno, en España no hay un procedimiento específico de financiación y fijación de precio para los medicamentos huérfanos, y habitualmente no se cumplen los plazos de seis meses que recoge la legislación para la resolución del expediente de evaluación y financiación”, ha recordado la directora de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros.

Algunas publicaciones especializadas vienen señalando la necesidad de que exista este abordaje diferencial en el acceso a medicamentos huérfanos, como ya están haciendo cuatro de cada cinco países europeos. Estos modelos reconocen que los enfoques de evaluación convencionales pueden no ser adecuados para analizar el valor de los medicamentos destinados a enfermedades raras.