Genética y raza, nuevos criterios para cribar el mieloma múltiple

Un estudio llamado ‘PROMISE’ (promesa) ha sido elegido por la Sociedad Americana de Hematología (ASH) como hallazgo destacado en su último encuentro. Sugiere que se realicen cribados frecuentes en personas con antecedentes familiares de mieloma múltiple y población negra para detectar y tratar mejor la enfermedad. Junto a este trabajo, se han destacado un estudio que muestra que los cambios aleatorios en los genes relacionados con una enfermedad llamada hematopoyesis clonal -asociada a cáncer de la sangre y enfermedades cardiovasculares- reducen el riesgo de desarrollar enfermedad de Alzheimer y un trabajo que muestra que la terapia génica puede librar de las transfusiones a los pacientes con beta-talasemia mayor, que provoca anemia intensa. “Cada uno de estos estudios es interesante por motivos propios, el primero ofrece argumentos sólidos para el cribado de personas en riesgo de desarrollar mieloma múltiple, lo cual puede tener consecuencias importantes en el futuro; el segundo ofrece una intrigante perspectiva sobre la enfermedad de Alzheimer, un campo en el cual cualquier abordaje innovador que pueda modificar el curso de esta terrible enfermedad es bienvenido; y el tercero ofrece un nuevo método para aliviar la carga de la betatalasemia, una enfermedad devastadora”, ha dicho Joseph Mikhael, del Instituto de Investigación Traslacional en Genómica TGen, durante el encuentro.

Ha suscitado interés especial todo lo relacionado con inmunoterapias “que están transformando el tratamiento de los cánceres hematológicos”, según Laurie Sehn, de la Universidad de Columbia Británica, que intervino en un encuentro con los medios de comunicación en el marco de este encuentro científico. Entre esos avances está el estudio DREAMM-9 de una terapia de este tipo -que refuerza la respuesta del propio sistema de defensas para combatir el cáncer- para pacientes de mieloma múltiple. También se ha presentado una nueva plataforma, llamada T-Charge, que servirá como base para nuevas terapias CAR-T, que consisten en la extracción de células del sistema inmunológico del paciente. Estas son tratadas en el laboratorio y, una vez completado el proceso, administradas en su versión “mejorada” para que acaben con las células tumorales.

Otro grupo de estudios fue destacado por la organización en el campo de la inmunoterapia, tres de ellos se centraban en terapias para el linfoma no-Hodgkin, aunque los mecanismos de las terapias son diferentes en cada caso. Elizabeth Budde, del centro City of Hope de California, especializado en cáncer, presentó los resultados del estudio GO29781 con un fármaco “muy eficaz y seguro, incluso en subgrupos de pacientes que típicamente no responden bien a las terapias existentes”. De acuerdo con los resultados, en fase I/II, “existe un sólido respaldo al mecanismo de acción de este fármaco, que es único”. El medicamento en cuestión está diseñado para reconocer una diana u objetivo en las células del linfoma y, al tiempo, otra diana en las células T del propio paciente, a las cuales une. “Actúa como un puente que guía a las células T y les ayuda ante la proximidad del linfoma a activarse y destruir las células cancerosas”, ha explicado esta especialista. Se diferencia de las terapias CAR-T en que no hace falta extraer células y modificarlas, se administra directamente.

En el campo de las enfermedades raras se han producido avances significativos presentados en ASH. Para el tratamiento de la hemofilia se han presentado los datos de una terapia génica en el estudio ATLAS, y los del estudio HAVEN, que amplía la población que podría beneficiarse de un nuevo tratamiento analizando no solo los casos severos, sino las formas moderada y leve.