El Reglamento de fármacos huérfanos cumple 20 años

A principios de 2000, el Diario Oficial de la Unión Europea publicaba el Reglamento sobre medicamentos huérfanos para abordar las necesidades de los 30 millones de pacientes europeos que viven con una de las denominadas enfermedades raras. Antes de su aprobación y puesta en marcha, la investigación terapéutica en esta área era limitada. Era necesario incentivar y alentar la investigación, y el reglamento sobre fármacos huérfanos estimuló el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades que no tenían esperanza. Las cifras avalan esta afirmación: antes del año 2000 la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) tenía autorizados solamente ocho productos para enfermedades raras, y en 2019 ya eran 169 los medicamentos disponibles para casi un centenar de patologías diferentes, junto a más de 2.100 designaciones huérfanas -es decir, nuevas indicaciones para patologías raras-.